基因编辑是在目标细胞DNA片段中准确识别目标基因的核苷酸序列，然后用核酸内切酶切割DNA目标序列，从而完成对目标细胞DNA的目标基因片段的准确编辑。接下来莱德伯特（北京）生物科技有限公司将带我们了解新基因编辑技术的使用。

1、基因功能研究

基因敲除是验证活体动物基因功能的重要逻辑环节。然而，传统的基因敲除方法需要经过一系列步骤，如构建复合靶向载体、ES细胞的筛选、嵌合动物模型的筛选等。成功率受到许多因素的限制。

新的基因编辑技术是不同的。敲除基因是研究基因功能的有力工具。ZFN技术已成功实现了模型生物或经济物种（如大鼠、小鼠、斑马鱼、果蝇、拟南芥、玉米和烟草）细胞或胚胎中细胞系的内源性基因点突变，包括诱导多能干细胞的发育。在果蝇和斑马鱼中，在老鼠等物种中也获得了可以稳定遗传的突变体。

2、基因治疗

传统的基因治疗方法是将正常的基因片段导入细胞，以替代有缺陷的基因片段，但这种方法难以精确控制，且具有毒副作用。新的基因编辑技术能够准确定位、修饰或去除靶基因，达到基因治疗的目的。

Bacman等人使用talen技术从患者线粒体中去除病变DNA。这是TALEN首次应用于线粒体基因的编辑。这项研究有可能治疗母体线粒体疾病。

Li等人利用ZFN在染色体上及时准确定位的能力，通过“切割”和“粘贴”基因实现实验小鼠血友病治疗，避免了传统基因治疗带来的插入突变风险，首次在基因治疗中实现了基因组编辑的突破。

3、制作动物模型

这种新的基因编辑技术不受胚胎干细胞的限制。具有高效、快速、准确的定点编辑功能。它可以在多种细胞和生物体的特定部位被切割和修饰。Jaenisch是第一个构建转基因小鼠的人，他和同事最近利用CRISPR-CAS系统构建了一个携带特定突变的小鼠模型。

4、新品种的转化与培育

传统的动植物品种转基因技术是将外源DNA片段插入受体基因组，修饰基因功能，使其能够表达优良性状，获得人类需要的品种。另一方面，基因编辑技术可以用来修饰特定的位点以实现有效的靶向性。

Shukla等人对玉米肌醇磷酸激酶基因进行了修饰，以提高玉米对除草剂的耐受性，并观察到发育中种子中肌醇磷酸表达谱的预期变化。

Ownsend等人通过靶向烟草丙酮合酶基因的sur位点，开发了抗咪唑啉酮和磺酰脲类除草剂的新品种。

随着越来越多物种基因组测序的完成，基因功能的研究成为后基因时代的焦点。基因编辑技术不仅可以用正常基因代替突变基因性状和基因治疗，而且可以用突变基因代替正常基因研究基因功能。

基因组编辑技术正在发展，以选择友好的基因座，多基因连续策略和表达调控策略，这将为今后大规模和多基因动物修饰奠定基础。更多经基因组编辑的家畜和家禽的出现可能会彻底改变家畜经济、人类营养和生活质量。可以预见，以基因组编辑技术为核心的现代生物技术产业将进入黄金时代。

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