众所周知,目前人类的许多疾病都来自于遗传缺陷,如先天性遗传疾病、一些恶性肿瘤等。如果没有这类遗传疾病,它们往往是天然的、罕见的,甚至没有相关的药物治疗。将来有可能治愈这种病吗?生命科学领域最流行的基因编辑技术给了我们一个积极的答案:基因编辑和基因治疗为彻底治愈先天性疾病、癌症、艾滋病等恶性疾病开辟了一条新的道路。
多能干细胞对科学进步和人类健康的重要性有很多原因。基本上,多能干细胞可以帮助我们理解人类发展中的复杂事件。这项工作的主要目标是确定参与细胞特化的决定因素。虽然我们已经知道基因的启动和关闭是这个过程的核心,但我们对这些“决定”基因以及使它们启动或关闭的因素知之甚少。最严重的医学问题,如癌症和先天性缺陷,都是由异常的细胞特化和细胞分化引起的。如果我们能更好地了解正常细胞的分化和发育过程,我们就能更深入地了解这些致命疾病的基本错误和原因。
干细胞是一种未分化、未成熟的细胞,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能。医学界称其为“万能细胞”,具有自我更新能力,可以产生高度分化的功能。它包括胚胎干细胞、成体干细胞、造血干细胞、神经干细胞和肌肉干细胞。
近年来,中国在基因编辑技术方面取得了显著进展。但是,我们也应该清醒地认识到,目前基因编辑的核心专利,特别是CRISPR / Cas9,基本掌握在其他国家手中。未来,基因编辑技术和基因编辑细胞产品的临床应用以及基因编辑作物的营销所产生的巨大利润将会流失。