随着现有基因编辑工具的优化和新基因编辑工具的发现，编辑的准确性和效率不断提高，为临床治疗提供了新的数据模型。基于基因编辑的基因治疗已经开始在遗传疾病、传染病和癌症方面进行临床试验。

1、遗传性疾病

目前，已发现5000多种遗传疾病,和那些适合基因编辑和治疗主要是蛋白质或酶的缺失引起的单基因或集群相关基因缺陷,如:β地中海贫血、半乳糖血症、腺苷脱氨酶缺乏症、复合免疫缺陷和其他遗传疾病。这些遗传性疾病是由于患者体内某些基因的缺失、缺陷或突变而引起的。因此，基因治疗的策略是替换、修改或修复基因。目前研究最多、最可行的基因修复方法是引入正常的外源基因来弥补缺陷基因成分或其在体内的表达。

2、传染病

病毒通过特异性受体感染宿主细胞，并通过复制、转录和翻译在宿主体内定植。该病毒的高传染性和可转移性使其成为基因编辑工具的载体，并因其基因组的可辨识性为感染性疾病的治疗提供了新的思路。由于大多数病毒都具有致病性，如果用病毒作为载体，就需要将其自身DNA中的致病功能元件删除，只保留具有整合功能的元件，从而降低其致病性，在宿主体内稳定共存。

3、肿瘤

肿瘤的发生是一个复杂的过程，涉及多基因、多阶段的改变，包括原癌基因的激活和抑癌基因的丢失活性、微缺失、微复制、重排和染色体结构异常。免疫治疗是肿瘤治疗的主要方法之一。它使用具有抗肿瘤功能的单克隆抗体或供体T细胞来靶向自身免疫系统。肿瘤在进化过程中，会出现免疫逃逸，即免疫系统无法识别肿瘤细胞特异性抗原，使其逃脱免疫监视。基因编辑与免疫治疗相结合，可恢复肿瘤细胞的免疫监控功能，消除肿瘤细胞。

虽然基因编辑还存在很多问题，但它仍然为解决一些传统疗法无法解决的疾病提供了新的思路。在末来的临床医疗实践中，基于跨学科整合，其应用问题将逐步得到解决。随着莱德伯特（北京）生物科技有限公司 Beacon的推出，可以为您节省大量的筛选时间，大大降低了生产成本。设备采用一体化的设计可大幅降低常规设备转换时的人为操作误差及系统误差，准确性和性价比极高。Beacon 可在转染后细胞多样性和存活率最优时介入，轻松筛选几千个细胞，挑选到表达量更高的细胞株，从而大幅降低后续生产成本。相信 Beacon 的出现将为人类发展做出更大的贡献。基于基因编辑技术的基因治疗将成为人类治疗疾病的常规手段。其治疗的个性化和最优化原则将为人类的健康选择创造更多的机会。

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