众所周知，目前人类的许多疾病都来自于遗传缺陷，如先天性遗传疾病、一些恶性肿瘤等。如果没有这类遗传疾病，它们往往是天然的、罕见的，甚至没有相关的药物治疗。将来有可能治愈这种病吗?生命科学领域最流行的基因编辑技术给了我们一个积极的答案:基因编辑和基因治疗为彻底治愈先天性疾病、癌症、艾滋病等恶性疾病开辟了一条新的道路。

对于由基因突变引起的疾病(尤其是单基因疾病)，一种容易想到的治疗方法是替换致病基因或向机体补充健康基因。早在20世纪90年代，类似的治疗方法就被广泛尝试。然而，在缺乏精确的基因编辑方法和对病毒等载体研究不足的时代，由于免疫排斥和脱靶基因治疗导致癌症等重大事故的频繁发生，曾使基因治疗从高峰跌至低谷。随着基因编辑和病毒转染技术(特别是AAV)的逐渐成熟，基因治疗在过去的十年中逐渐升温，似乎是时候开花结果了。

目前，对于基因突变引起的疾病，基因治疗有三种方式：体外编辑、体内游离DNA表达和体内基因组编辑。

1、体外编辑

由于体内的细胞因突变而失去功能甚至癌变，一种简单的方法是在体外“修复”细胞，然后将其输回体内，就可以修复原来受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术(在体外用病毒转染T细胞，使它们能够识别肿瘤表面的某些特定蛋白质)，以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以控制的。北京编辑发生在体外。编辑后，您可以装饰和选择。如果你能很好地改变它，你就能在身体里使用它。如果你不改变它，你可以扔掉它，所以它不容易有问题；其缺点是在发病机制复杂或研究不够深入的情况下，效果一般。例如，CAR-T技术目前仅对血肿有效，因为血肿的微环境相对简单；干细胞治疗之所以没有取得很大进展，是因为干细胞相关疾病的微环境往往非常复杂，干细胞的转化在回输注体内后不能发挥预期的作用。

2、体内游离DNA表达

对于一些由于基因突变而缺乏三种特定蛋白质而引起的疾病(如莱伯氏先天性黑蒙病和血友病)，一个直接的思路就是把可以表达相关蛋白的基因 “种”到体内，但不“种”到基因组中，而是自由地在细胞质中表达，最典型的是乙方目前批准的几种病毒转染基因疗法(如FDA批准的用于治疗遗传性眼病的基因药物“Luxturna”)。这种方法的优点是相对安全。毕竟，改变基因组往往是不可逆的。如果发生危险的失误，后果会比较严重（这也是20世纪90年代末许多人死亡的原因）。有两个主要的缺点：一是游离的病毒DNA仍然有可能被插入到正常的基因组中，而且这种插入不是定位的和随机的；另一种是它可能会随着细胞分裂而逐渐消耗。不像基因组中的DNA在分裂过程中具有稳定的复制，它的治疗可能不是长期的。

3、体内基因组编辑

这应该是最受期待的基因治疗方法，即利用基因编辑技术，直接在体内修改突变的靶DNA，消除致病基因，恢复机体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如，亨特氏综合征或A型血友病患者体内通常不能表达艾杜糖醛酸盐-2-硫酸酯酶  (IDS)或凝血八因子。如果将IDS或八因子基因插入基因组，则可以正常表达；缺点如上所述，安全是最大的担忧。

总体而言，基因编辑及其治疗是一项很有前途的技术，也是未来生物领域最重要的发展趋势。它们的科学和商业价值是无限的，但与此同时，我们不应忽视目前存在的巨大担忧和局限性。因此，无论是“基因编辑技术将彻底治愈癌症”，还是“基因治疗风险很大”，都有失公允。随着莱德伯特（北京）生物科技有限公司 Beacon的推出，可以为您节省大量的筛选时间，大大降低了生产成本。设备采用一体化的设计可大幅降低常规设备转换时的人为操作误差及系统误差，准确性和性价比极高。Beacon 可在转染后细胞多样性和存活率最优时介入，轻松筛选几千个细胞，挑选到表达量更高的细胞株，从而大幅降低后续生产成本。相信 Beacon 的出现将为人类发展做出更大的贡献。

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