基因组编辑技术是一种可以在基因组水平上转换DNA序列的基因操作技术。这项技术的原理是构建一种人工核酸内切酶并在预定的基因组位置切割DNA。切割的DNA在被细胞内的DNA修复系统修复的过程中发生突变，从而达到靶向基因组转化的目的。DNA修复系统主要通过两种途径修复DNA双链断裂（DSB），即非同源末端连接（NHEJ）和同源重组（HR）。

通过这两种修复途径，基因组编辑技术可以实现基因组转化的三个目的，即基因敲除、引入特异性突变和位点特异性转基因。

1、基因敲除：如果你想失去一个基因的功能，可以在这个基因上产生DSB。DMA插入或缺失（indel）在NIEJ修复过程中经常发生，导致移码突变，从而实现基因敲除。

2、特异性突变导入：如果想将特异性突变导入基因组，需要通过同源重组来实现。此时，您需要提供包含特定突变的同源模板。在正常情况下，同源重组的效率很低，在该位点产生DSB将大大提高重组效率，从而实现特异性突变的引入。

3、定点转基因：与特异性突变导入原理一样，在同源模板的中间添加一个转基因，在DSB修复过程中被复制到基因组中，从而实现定点转基因。该基因可以通过位点特异性转基因方法插入人类基因组的AAVS1位点。该位点是一个开放位点，支持转基因的长期稳定表达。破坏这个部位对细胞没有不良影响，因此被广泛使用。

在过去，如果你想在模式生物中进行复杂的基因组修改，你几乎只能选择老鼠。首先，你需要设计一个靶向载体，将其导入小鼠胚胎干细胞，并将这些修饰过的细胞注入小鼠囊胚。然后是繁殖、出生和筛选，等待所需的幼崽成长到性成熟、交配和杂交，然后一直进行更多的繁殖和筛选。复杂的项目可能需要一年或更长时间才能完成。它几乎只在老鼠身上起作用。原因不太清楚。也许小鼠胚胎干细胞有一个特别活跃的同源重组系统。老鼠和人类的情况并非如此。

然而，好消息是，最近出现了新的工具，允许研究人员以核苷酸水平的准确性和难以置信的速度在几乎任何物种中实现精确的修饰。大多数双链DNA断裂是在特定位置引入的，然后由细胞修复。常规有限稀释等方法需要多轮操作并结合多种方法来寻找和确认单克隆性，事倍功半。而莱德伯特（北京）生物科技有限公司的Beacon可直接培养目标细胞，所见即所得，可确保每个 NanoPen 仅有 1 个细胞，自动移除可能存在的多细胞，从而一轮 Beacon 就轻松达到 99.5%的单克隆性。在基因编辑技术这方面大大提高了效率。

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